10月19日，在2024年中国罕见病大会上，国家医保局副局长李滔介绍，已有80余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录。毋庸置疑，对于广大罕见病患者及其家人来说，这是一个好消息。

　　当前，全球罕见病超过1万种。由于众多罕见病病因复杂、医疗资源相对匮乏以及药品研发难度大、成本高、周期长等诸多原因，罕见病用药被称为“孤儿药”，只有不到5%的罕见病拥有针对性的治疗方案，且大多需要终身药品治疗。而绝大部分患者面临治疗困难、药品短缺的突出问题。我国现有2000多万罕见病患者。虽然罕见病用药价格较高，患者家庭普遍难以承受，但大家无不在渴盼“救命药”尽快上市。也就是说，亟待国家从多个层面和领域进一步加快罕见病的诊疗体系、医保制度建设和药品研发，让更多罕见病患者早日用上有效且费用可承担的药品，因为不少罕见病患者的生命等不起，他们正在与时间赛跑。

　　近年来，为促进罕见病患者有药可用，提高他们的生活质量，减轻其家庭经济负担，我国持续加强了罕见病的用药保障。一方面，持续完善准入程序，及时将符合条件的罕见病药品纳入医保目录，建立每年一次的动态调整机制，为罕见病用药设置单独的申报条件。另一方面，在评审、测算、谈判环节，给予罕见病用药支持和倾斜政策，让更多新获批上市的罕见病药品有机会更快进入医保目录。最新数据显示，通过谈判降价和费用报销，我国平均为每人次罕见病患者减负5500元。此外，国家卫生健康委联合多部门发布了两批罕见病目录，包含207个罕见病种，建立全国罕见病诊疗协作网，医院总数由324家增加到419家，有效提升了罕见病患者的医疗保障水平。

　　平心而论，在任何罕见病面前，每一个患者都不该被放弃，都应该想方设法开展治疗，目的就是让他们的生命健康安全被医保制度所保护，在今后更有勇气、更有底气去迎接命运的挑战，更有信心走过生命的苦痛。相信随着罕见病让更多人知晓，我国谈判药品“双通道”等医保制度不断完善，医疗技术持续进步，罕见病药品生产、流通使用等环节不断优化，将会有越来越多的罕见病患者在本地就能用上所需的药品，继而早日康复，享受为了实现人生价值、获得美好生活而努力拼搏奋斗的快乐。

　　（大江时评特约评论员 潘诚）