大江时评:生命至上,让罕见病不“罕治”
10月19日,在2024年中国罕见病大会上,国家医保局副局长李滔介绍,已有80余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录。毋庸置疑,对于广大罕见病患者及其家人来说,这是一个好消息。
当前,全球罕见病超过1万种。由于众多罕见病病因复杂、医疗资源相对匮乏以及药品研发难度大、成本高、周期长等诸多原因,罕见病用药被称为“孤儿药”,只有不到5%的罕见病拥有针对性的治疗方案,且大多需要终身药品治疗。而绝大部分患者面临治疗困难、药品短缺的突出问题。我国现有2000多万罕见病患者。虽然罕见病用药价格较高,患者家庭普遍难以承受,但大家无不在渴盼“救命药”尽快上市。也就是说,亟待国家从多个层面和领域进一步加快罕见病的诊疗体系、医保制度建设和药品研发,让更多罕见病患者早日用上有效且费用可承担的药品,因为不少罕见病患者的生命等不起,他们正在与时间赛跑。
近年来,为促进罕见病患者有药可用,提高他们的生活质量,减轻其家庭经济负担,我国持续加强了罕见病的用药保障。一方面,持续完善准入程序,及时将符合条件的罕见病药品纳入医保目录,建立每年一次的动态调整机制,为罕见病用药设置单独的申报条件。另一方面,在评审、测算、谈判环节,给予罕见病用药支持和倾斜政策,让更多新获批上市的罕见病药品有机会更快进入医保目录。最新数据显示,通过谈判降价和费用报销,我国平均为每人次罕见病患者减负5500元。此外,国家卫生健康委联合多部门发布了两批罕见病目录,包含207个罕见病种,建立全国罕见病诊疗协作网,医院总数由324家增加到419家,有效提升了罕见病患者的医疗保障水平。
平心而论,在任何罕见病面前,每一个患者都不该被放弃,都应该想方设法开展治疗,目的就是让他们的生命健康安全被医保制度所保护,在今后更有勇气、更有底气去迎接命运的挑战,更有信心走过生命的苦痛。相信随着罕见病让更多人知晓,我国谈判药品“双通道”等医保制度不断完善,医疗技术持续进步,罕见病药品生产、流通使用等环节不断优化,将会有越来越多的罕见病患者在本地就能用上所需的药品,继而早日康复,享受为了实现人生价值、获得美好生活而努力拼搏奋斗的快乐。
(大江时评特约评论员 潘诚)